En la IV edición de los premios Médicos y Pacientes, el CGCOM reconoce la labor de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), una entidad que tiene por objetivos principales: garantizar el acceso a los medicamentos existentes y autorizados en Europa, asegurar la equidad en el acceso e integrar la perspectiva de los pacientes
¿Cuál es la esencia de la Federación Española de Enfermedades Raras?
Al hablar de la Federación, el primer término que se viene a la cabeza es ‘esperanza’. Llevamos trabajando sin parar desde hace más de 20 años y durante este tiempo hemos conseguido unificar y representar a las familias de toda la geografía española, haciendo posible que hoy en día hablemos de uno de los movimientos sociales y sanitarios con más progreso en las dos últimas décadas.
Somos el paraguas de más de 400 entidades con las que trabajamos día a día con el objetivo responder a las necesidades del colectivo de personas con patologías poco frecuentes, sin diagnóstico y sus familias en todos los ámbitos.
¿Cuáles son los objetivos de FEDER a corto y medio plazo?
Los objetivos de FEDER son los retos a los que se enfrentan los pacientes en la actualidad, concentrados en tres ejes:
1. El primero, garantizar el acceso a los medicamentos existentes y autorizados en Europa.
Es cierto que, en términos generales, la escasez es la principal barrera : sólo el 5% de las más de 6172 enfermedades raras que existen cuentan con tratamiento.
Frente a ello, el 84% de nuestro movimiento asociativo impulsa la investigación y está presente en todo el proceso investigador. Sin embargo, ha sido precisamente, gracias a marcos como el Reglamento de Medicamentos Huérfanos de 1999 por el que hoy se han impulsado más de 200 terapias para tratarlas.
Debemos garantizar el acceso a los tratamientos que ya existen. Desde FEDER, a través de las consultas que recibimos tanto de personas como de asociaciones, y a través de una encuesta específica que realizamos en 2021, tenemos una primera fotografía de la principal problemática. Destacan aquellos productos que, aun siendo autorizados en Europa, no están integrados en la prestación farmacéutica.
2. El segundo reto es asegurar la equidad en el acceso, ya que se constata un acceso desigual entre países y, en nuestro caso, entre comunidades autónomas
A las diferentes realidades de cada país, similar a Europa, en España se añade un reto añadido y es que cada comunidad autónoma tiene una política diferente de acceso a los tratamientos. Es decir, el acceso se ve condicionado al Código Postal de las familias que lo necesitan.
De esta forma, y de forma especialmente evidente en el acceso a medicamentos en situaciones especiales, el acceso en equidad a medicamentos también está condicionado al territorio, incluso al hospital y el especialista.
Mientras las familias esperan, la enfermedad avanza y se agrava. Frente a ello, las familias no pueden esperar, de forma que muchas de ellas se ven obligadas a judicalizar los procesos de acceso a tratamientos, tal y como estamos constatando a través de nuestros servicios de atención directa, o a utilizar vías alternativas para su consecución.
3. Y el tercer reto es fundamental, integrar la perspectiva de los pacientes.
Es decir que en los últimos años cada vez más se han integrado representantes de los pacientes en diferentes órganos de decisión, siguiendo la estela europea. Pero lo cierto es que aún tenemos mucho camino por delante.
Por último, quisiera tener también presentes dos realidades más:
- Los productos que, aun financiados, no son accesibles por cuestiones de desabastecimiento, falta de conocimiento a la hora de prescribirlos o por dificultades en su administración y adherencia.
- Y también aquellos productos que no se consideran medicamentos, a pesar de que sí lo son para enfermedades raras.
Frente a ello, el reto pasa una vez más, por escuchar a los pacientes e incorporar este tipo de necesidades en nuestro Sistema Nacional.
¿Cuáles son las necesidades más urgentes en referencia a la investigación de Enfermedades Raras? ¿Cómo se podría mejorar el diagnóstico de los pacientes y su acceso a los mejores tratamientos?
Por supuesto es necesaria una mayor inversión en investigación que permita acceder a procedimientos que agilicen el diagnóstico, así como tratamientos eficaces para todas y cada una de estas patologías poco frecuentes, pero también:
- Incluir la investigación en enfermedades raras como una prioridad a nivel nacional e internacional
- Establecer un sistema de incentivos que considere a la investigación en enfermedades raras como actividad prioritaria de mecenazgo.
- Incrementar la asignación de recursos y la inversión nacional en I+D+i para la investigación y rentabilizando los ya existentes.
- Fomentar el conocimiento de dónde se está investigando.
- Impulsar la medicina genómica y de precisión y aplicar del proyecto piloto para la mejora del diagnóstico: es preciso la implementación de este proyecto con el objetivo de agilizar el acceso a un diagnóstico, así como el impulso de la medicina genómica y de precisión en el desarrollo de estrategias de prevención, detección y creación de nuevas terapias y tratamientos.
- Potenciar el proceso investigador a través de grupos de patologías. Se debe desatomizar el proceso de la investigación en ER permitiendo así optimizar recursos, compartir experiencias e incrementar exponencialmente la difusión del conocimiento.
- Reconocer y legitimar a los pacientes en el proceso investigador.
- Valorar el coste-beneficio, entendiendo que la investigación en enfermedades poco frecuentes generará un ahorro al sistema sanitario y beneficiará de manera indirecta a la investigación en enfermedades comunes.
- Implicar a la sociedad como agente trasversal del cambio. El conocimiento y la innovación se transforman en progreso y éste a su vez en mayores oportunidades que repercuten de manera directa en la sociedad.
- Aprovechar las acciones que desarrollan las estructuras estables de apoyo a la investigación y el trabajo en red a través, entre otros de la consolidación redes internas en los centros investigadores: –principalmente asentados en universidades y hospitales.
¿Cómo piensan que la labor de pacientes “influyentes” en redes sociales puede ayudar? ¿Es positiva la visibilización de la situación de estas personas? ¿Las redes pueden ayudar a generar un lugar de encuentro virtual para los propios pacientes?
La sensibilización es fundamental y la visibilidad de estas enfermedades poco frecuentes, su realidad, lo que suponen para las personas que conviven con ellas, siempre es beneficioso, puesto que pone en el foco esta problemática que, aunque se piense que solo afecta a un colectivo pequeño, afecta a toda la sociedad por completo.
Además, las redes sociales son una herramienta muy potente en este sentido, porque además son capaces de conectar a familias y asociaciones entre sí. El sentirse acompañado y apoyado es fundamental. Las familias que pasan por situaciones tan complejas como la convivencia con las enfermedades raras, por mucho que disten todas entre sí, en el fondo son parecidas, por lo que es fácil que se comprendan en seguida.
¿Qué significa para FEDER este reconocimiento?
Para FEDER es un verdadero honor recibir este galardón, nos sentimos muy orgullosos y estamos muy agradecidos con el CGCOM por valorar nuestra labor como entidad representante de pacientes.
Sin duda, este reconocimiento impulsa a todos los miembros de la Federación a seguir trabajando al unísono, a seguir remando a contracorriente mientras sea necesario.
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