La falta de garantías económicas es la principal causa de que las empresas farmacéuticas no acometan la investigación y desarrollo de medicamentos para enfermedades que afectan a pocos clientes potenciales. Se estima que el desarrollo de un nuevo fármaco cuesta entre 250 y 500 millones de dólares, y entre 10 y 14 años. Así, las autoridades sanitarias se ven «obligadas» a incentivar a las empresas a investigar en este tipo de enfermedades
Madrid, 28 de junio de 2010 (medicosypacientes.com)
El coste de los medicamentos huérfano, es decir aquellos que se destinan a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad rara, podría suponer el 10 por ciento del presupuesto hospitalario en los próximos años.
Los 23.000 pacientes de enfermedades raras que hay en España «sufren cada día por encontrar una solución o un tratamiento que les ayude». Sin embargo, los tratamientos a base de fármacos son «poco eficaces», ya que son pocos los pacientes que se pueden estudiar en ensayos clínicos y las grandes empresas farmacéuticas no ven rentable desarrollar medicamentos adecuados para su enfermedad. A estos pocos pacientes les queda la opción de los medicamentos huérfanos.
Este tema se aborda en una mesa redonda moderada por Carlos Campillo, del Servei de Salut de les Illes Balears, en las XXX Jornadas de la Asociación de Economía de la Salud, que se celebraron en Valencia.
Campillo explicó que como las enfermedades raras son «tan heterogéneas apenas se conocen, individualmente afectan a muy pocas personas, se distribuyen por todo el planeta y no hay buenos registros de pacientes, las autoridades sanitarias se ven en la necesidad de incentivar a la industria para estimular la investigación y el desarrollo de fármacos».
En la Unión Europea se consideran medicamentos huérfanos a aquellos destinados a enfermedades que ponen en peligro la vida o debilitan de forma crónica y afectan a menos de cinco personas por cada 10.000 habitantes, cuando no existe un tratamiento alternativo para la patología rara a la que está destinada o cuando se espera un bajo retorno de inversión.
Precisamente, la falta de garantías económicas es la principal causa de que las empresas farmacéuticas no acometan la investigación y desarrollo de medicamentos para enfermedades que afectan a pocos clientes potenciales. No en vano, se estima que el desarrollo de un nuevo fármaco cuesta entre 250 y 500 millones de dólares, y entre 10 y 14 años.
Así, las autoridades sanitarias se ven «obligadas» a incentivar a las empresas para evitar que los recursos de esa investigación se destinen a otros productos más rentables. El principal incentivo que manejan es el de ofrecer a las farmacéuticas la exclusividad de mercado durante diez años del tratamiento de la enfermedad desde la comercialización del fármaco y la condición de que sólo se aprobará otro medicamento huérfano para la misma indicación si aporta un beneficio considerable a los pacientes.
Esto coloca a los medicamentos huérfanos como objeto de una «gran controversia», sobre todo, debido al alto precio que adquieren luego estos fármacos en el mercado. «¿Cómo debe costearlos la sociedad, teniendo en cuenta que ello puede obligar a dejar de financiar otros tratamientos más eficaces que benefician a más personas, dado que el presupuesto no es infinito?, ¿por qué es tan alto su precio?, ¿lo justifica su escasa eficacia?, ¿existen otras alternativas a los modelos de investigación y desarrollo actuales?», subrayó Campillo.
