La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) se ha posicionado, junto al movimiento europeo de pacientes con enfermedades raras, en la necesidad de regular el acceso a medicamentos por la vía de uso compasivo en condiciones de equidad, seguridad jurídica y transparencia. Actualmente, el 38% de los pacientes que utilizan este tipo de tratamientos tiene dificultades para acceder por esta vía, según datos del último Estudio de Necesidades Sociosanitarias de las personas con ER en España
Se trata de aquellos tratamientos que, antes de su autorización en España, se dispensan a pacientes con una enfermedad crónica, gravemente debilitante o que pone en riesgo su vida y que no pueden ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado ya comercializado.
Según Mónica Rodríguez, vocal de la Junta Directiva de FEDER, la normativa actual «lleva a los pacientes a enfrentarse a una serie de conceptos jurídicos indeterminados que generan situaciones de indefensión en el momento en que se deniega dicho acceso amparándose en la normativa vigente».
Los medicamentos a los que pueden accederse por esta vía son aquellos que, de forma previa a su autorización, se prescriben a una persona que necesita una nueva opción terapéutica para tratar la enfermedad con la que convive, que está poniendo en riesgo su vida, y que no puede ser tratado con un medicamento autorizado.
«Si bien es cierto que a nivel europeo existe una regulación sobre el acceso a los medicamentos por uso compasivo, no existe equidad a la hora de acceder a ellos, de forma que las posibilidades varían de un país a otro» explica Mónica Rodríguez, Vocal de la Junta Directiva de FEDER.
En el caso concreto de España -y según datos del Estudio de Necesidades Sociosanitarias de las personas con ER en España (Estudio ENSERio) que se encuentra en proceso de actualización-, el 38% de los pacientes que utilizan este tipo de tratamientos tiene dificultades para acceder a los medicamentos por la vía del uso compasivo. La Ley de garantías y uso racional de medicamentos y productos sanitarios, afirma que «el Ministro de Sanidad y Consumo establecerá las condiciones para la prescripción de medicamentos autorizados cuando se utilicen en condiciones distintas a las autorizadas, lo que en cualquier caso tendrá carácter excepcional».
«No obstante -explica Rodríguez- al hablar del ‘uso racional de los medicamentos’ no se definen los criterios que implica dicho uso, ni se da una debida justificación de cómo se aplica a casos concretos la racionalidad en el acceso. Como resultado, «los pacientes se enfrentan a un concepto jurídico indeterminado que genera situaciones de indefensión en el momento en que se deniega dicho acceso amparándose en esta norma, ya que no se llega a conocer con claridad los motivos reales de dicha denegación impidiendo así el recurso contra la misma».
La representante de FEDER añade que «ocurre lo mismo respecto a la propia definición legal de acceso por uso compasivo» ya que la misma establece que que esta vía de acceso es sólo para «pacientes que no pueden ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado». Rodríguez explica que «el término ‘satisfactorio’ es indeterminado, lo que da lugar a variadas interpretaciones que podrían alejarse de la objetividad y, por ende, generar nuevas situaciones de inequidad e inseguridad jurídica».
A ello se une el hecho de que, a pesar de que el contexto es el de resolver sobre solicitudes de los pacientes en situación de urgencia vital, «no existe un procedimiento administrativo de urgencia que resuelva estas solicitudes. Así, la autorización de acceso individualizado conlleva demasiada burocracia, aun en los casos en que la solicitud del medicamento por uso compasivo cuente ya con la autorización condicional de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), casos en los que no habría de cuestionarse su eficacia clínica» añade la representante de FEDER.
La organización de pacientes, que a día de hoy suma alrededor de 80.000 socios individuales, recuerda también que «el acceso a medicamentos por uso compasivo en nuestro país está en gran parte vinculado al lugar donde se está llevando a cabo el ensayo clínico, lo que conlleva nuevamente a una situación de inequidad ya que las derivaciones de una Comunidad Autónoma a otra no están previstas para financiar los traslados para los casos en que se pretende participar en un ensayo clínico fuera de la autonomía en la que se reside».
Una cuestión vital
Desde FEDER alertan de que «cuando se solicita el acceso a medicamentos a través del uso compasivo estamos ante situaciones de carácter vital, por lo que es imprescindible que se acorten los plazos administrativos, ya que con los establecidos con carácter general, la resolución a la solicitud podría notificarse al paciente o familar –en los casos en que se haya resuelto- en un plazo no inferior a tres meses –o de hasta seis meses en algunos casos-, cuando la enfermedad ya haya avanzado lo suficiente como para que el tratamiento ya no tenga eficacia clínica».
Asimismo, la Federación recuerda que «es fundamental que los pacientes que han participado con éxito en un ensayo clínico puedan continuar con su tratamiento y prorrogar así el acceso al medicamento por uso compasivo sin tener que interrumpir el tratamiento desde que finalice el ensayo y hasta que se produzca la fijación de precio». Mónica Rodríguez explica que «no tiene sentido interrumpir el tratamiento que se estaba recibiendo con éxito en el ensayo por cuestiones meramente burocráticas –que no se haya fijado precio y comercializado-, máxime cuando la eficacia clínica ya ha podido constatarse en un paciente concreto mediante su participación en el ensayo».
De forma paralela, el posicionamiento de FEDER recalca que «para aquellos pacientes que no han participado en un ensayo clínico, es fundamental que tengan información del inicio del desarrollo de un ensayo clínico de un nuevo fármaco, de las condiciones del mismo y que reciban orientación sobre la pertinencia de acceder por uso compasivo».
Recomendaciones
Frente a esta realidad, que se vive de forma diferente en casa estado miembro de la Unión Europea, la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS) y todo el movimiento internacional en el que FEDER trabaja activamente, ha realizado un posicionamiento que incluye recomendaciones en cinco áreas concretas:
-Política: incluir el uso compasivo en la asistencia sanitaria transfronteriza a la par que realizar una ruta de acceso a medicamentos donde el regulador de la Unión Europea pueda autorizar un medicamento para un grupo limitado de pacientes.
-Industria: coordinar con pacientes y médicos la pertinencia y los criterios de cada programa de uso compasivo, recoger la información de cada uno de ellos, asignar los recursos suficientes para su ejecución y mantener el diálogo con las autoridades tanto europeas como nacionales.
-Estados miembros: mejorar la transparencia y el acceso a la información así como informar a la EMA de las autorizaciones de uso compasivo.
-Autoridades europeas: comparar los diferentes sistemas y establecer que la EMA estudie cómo hacer un mejor uso del registro europeo de ensayos clínicos.
-Organizaciones de pacientes: establecer contacto con el promotor del medicamento para llegar a un acuerdo sobre la pertinencia de un programa de uso compasivo y coordinarse junto a los médicos sobre todos los aspectos prácticos del mismo.
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